Sapropterine

Sapropterine lijkt op de lichaamseigen stof BH4. BH4 is nodig om het aminozuur fenylalanine om te zetten in een ander aminozuur, namelijk tyrosine. Fenylalanine zit in eten. 

Artsen schrijven het voor bij de stofwisselingsziektes BH4-deficiëntie en fenylketonurie (ook wel PKU genoemd). Bij deze stofwisselingsziektes is er te veel fenylalanine in het bloed.

• Sapropterine lijkt op de lichaamseigen stof BH4. BH4 is nodig om het aminozuur fenylalanine om te zetten in een ander aminozuur, namelijk tyrosine.
• Bij de stofwisselingsziektes BH4-deficiëntie en fenylketonurie. Bij deze stofwisselingsziektes is er te veel fenylalanine in het bloed.
• Dit medicijn is er als oplosbare tablet en poeder voor drank. Het werkt het beste als u dit medicijn met wat voedsel inneemt. Als u dit medicijn 1 keer per dag gebruikt, kunt u het medicijn het beste tijdens het ontbijt innemen. Als u dit medicijn 2 of 3 keer per dag gebruikt, moet u het verspreid over de dag innemen. Bijvoorbeeld bij het ontbijt, de lunch en het avondeten.
• U kunt last krijgen van hoofdpijn en een loopneus. Verder maagdarmklachten zoals buikpijn, misselijk zijn, overgeven en diarree.
• Bent u zwanger? Of wilt u zwanger worden? Het is niet zeker of dit medicijn veilig is voor zwangere vrouwen. Meld het aan uw arts en apotheker als u zwanger bent, of binnenkort wilt worden. Uw arts zal dit medicijn alleen adviseren als het met een dieet alleen niet lukt om de hoeveelheid fenylalanine in het bloed laag te houden.
• Geef geen borstvoeding als u dit medicijn gebruikt. Het is niet zeker of dit medicijn veilig is voor de baby. Overleg met uw arts of apotheker.

Stofwisselingsziekte

Oorzaak en klachten
Eiwitten bestaan uit verschillende aminozuren. Een van die aminozuren is fenylalanine. Aminozuren zijn essentieel voor ons lichaam, bijvoorbeeld voor de opbouw van de spieren. Ons lichaam kan aminozuren afbreken of soms veranderen in andere aminozuren.

Bij BH4-deficiëntie en fenylketonurie kan het lichaam het aminozuur fenylalanine niet afbreken of veranderen in andere aminozuren. Hierdoor is er te veel fenylalanine in het bloed. Dit verstoort de groei en ontwikkeling van de hersenen en het zenuwstelsel. Als deze stofwisselingsziekte niet tijdig behandeld wordt, kan het een ernstige hersenbeschadiging veroorzaken.
 
Hielprik
BH4-deficiëntie en fenylketonurie zijn erfelijke, aangeboren ziekten. Direct vanaf de geboorte begint de opstapeling van de schadelijke stoffen. Elk kind in Nederland wordt daarom na de geboorte met een prikje in de hiel gecontroleerd op te veel fenylalanine in het bloed. Hierdoor kan de behandeling van de baby snel starten, zodat de schadelijke tussenproducten zich niet in het bloed kunnen ophopen.

Behandeling
Uw arts zal u een streng eiwitarm dieet adviseren. Door dit dieet voorkomt u dat er veel fenylalanine in het lichaam komt. Uw arts zal u doorverwijzen naar een diëtist voor advies en begeleiding. Vaak zal uw arts ook een speciaal eiwitpreparaat zonder fenylalanine voorschrijven om de eiwitten die u te weinig binnenkrijgt aan te vullen.

Sapropterine verlaagt bij sommige mensen de hoeveelheid fenylalanine in het bloed. Als u sapropterine gebruikt, moet ook het eiwitarme dieet en het eiwitpreparaat zonder fenylalanine blijven gebruiken.

Werking
Sapropterine lijkt op het lichaamseigen stofje BH4. BH4 is nodig om het aminozuur fenylalanine om te zetten in een andere aminozuur, namelijk tyrosine. Sapropterine zorgt ervoor dat fenylalanine wordt omgezet in tyrosine en andere onschadelijke stoffen. Uw arts zal regelmatig de hoeveelheid fenylalanine in uw bloed controleren.

Soms (bij 10 tot 30 op de 100 mensen)

• Hoofdpijn

• Loopneus. Zelden een verstopte neus, hoesten of keelpijn.

  Raadpleeg uw arts als deze klachten niet overgaan.

Zelden (bij 1 tot 10 op de 100 mensen)

• Maagdarmklachten, zoals buikpijn, misselijk zijn, overgeven, diarree, brandend maagzuur en een opgeblazen gevoel. Zeer zelden een ontsteking van de maag of slokdarm.

  Raadpleeg uw arts als deze klachten niet overgaan.

Zeer zelden (bij minder dan 1 op de 100 mensen)

• Overgevoeligheid voor dit medicijn. U merkt dit aan huiduitslag, galbulten of jeuk. Raadpleeg dan uw arts.

  Een ernstige overgevoeligheid is te merken aan flauwvallen, een snelle, onregelmatige hartslag en een moeilijke of piepende ademhaling. U kunt ook last krijgen van een zwelling van uw tong of keel. U kunt hierbij erg benauwd worden. Waarschuw in al deze gevallen direct een arts of ga naar de Eerste-hulpdienst. 

  Bent u overgevoelig voor dit medicijn? Dan mag u het niet meer gebruiken. Geef dit daarom aan de apotheker door. Het apotheekteam let er dan op dat u dit medicijn niet opnieuw krijgt.

• Epileptische aanvallen. Dit is te merken aan verkrampen van de spieren en schokken door het hele lichaam. Vooral mensen met epilepsie kunnen hier last van krijgen. 

  Heeft u hier last van? Neem dan contact op met uw arts. 

Heeft u last van een bijwerking? Meld dit dan bij het bijwerkingencentrum lareb. Hier worden alle meldingen over bijwerkingen van medicijnen in Nederland verzameld. Ik wil een bijwerking melden

Uitleg frequenties

Regelmatig : bij meer dan 30 op de 100 mensen
Soms : bij 10 tot 30 op de 100 mensen
Zelden : bij 1 tot 10 op de 100 mensen
Zeer zelden : bij minder dan 1 op de 100 mensen

Kijk voor de juiste dosering altijd op het etiket van de apotheek.

Hoe?

• Oplosbare tablet: los de tablet op in een glas water of appelsap. Roer met een lepeltje totdat de tablet is opgelost. Als u de tabletten fijnmaakt voordat u ze in het glas doet, lossen ze beter op. Drink de oplossing meteen op. U mag de oplosbare tabletten ook fijnmaken in een kleine hoeveelheid zacht voedsel, zoals appelmoes of pudding.
• Poeder voor drank: los de inhoud van het zakje op in een glas water of appelsap en drink dit meteen op. U kunt de poeder ook mengen in een kleine hoeveelheid zacht voedsel, zoals appelmoes of pudding.

Wanneer?

Het medicijn werkt beter als u het met wat voedsel inneemt. Als u dit medicijn 1 keer per dag gebruikt, kunt u het medicijn het beste tijdens het ontbijt innemen.

Gebruikt u dit medicijn 2 of 3 keer per dag? Neem dit medicijn dan verspreid over de dag. Bijvoorbeeld bij het ontbijt, de lunch en het avondeten.

Hoelang?

Als dit medicijn bij u werkt, zult u het waarschijnlijk uw hele leven moeten gebruiken.

Het is belangrijk dat u dit medicijn gebruikt zoals de arts heeft voorgeschreven. Bent u het medicijn vergeten in te nemen?

Als u dit medicijn 1 keer per dag gebruikt:

• Duurt het langer dan 8 uur voordat u de volgende dosis moet innemen? Neem de vergeten dosis dan alsnog in.
• Duurt het korter dan 8 uur voordat u de volgende dosis moet innemen? Sla dan de vergeten dosis over. U mag geen extra dosis innemen.

Als u dit medicijn 2 keer per dag gebruikt:

• Duurt het langer dan 4 uur voordat u de volgende dosis moet innemen? Neem de vergeten dosis dan alsnog in.
• Duurt het korter dan 4 uur voordat u de volgende dosis moet innemen? Sla dan de vergeten dosis over. U mag geen extra dosis innemen.

Als u dit medicijn 3 keer per dag gebruikt:

• Duurt het langer dan 2 uur voordat u de volgende dosis moet innemen? Neem de vergeten dosis dan alsnog in.
• Duurt het korter dan 2 uur voordat u de volgende dosis moet innemen? Sla dan de vergeten dosis over. U mag geen extra dosis innemen.

autorijden?
Ja, dat kan. U mag autorijden.

eten, drinken en alcohol?
Uw arts zal naast dit medicijn een streng eiwitarm dieet adviseren. Door dit dieet voorkomt u dat er veel fenylalanine in het lichaam komt. Uw arts zal u doorverwijzen naar een diëtist voor advies en begeleiding. Vaak zal uw arts ook een speciaal eiwitpreparaat zonder fenylalanine voorschrijven om de eiwitten die u te weinig binnenkrijgt aan te vullen. U mag alcohol drinken als u dit medicijn gebruikt.

Het is belangrijk dat u het eiwitarme dieet en adviezen van de arts blijft volgen terwijl u dit medicijn gebruikt.

Het niet bekend of dit medicijn belangrijke wisselwerkingen heeft met andere medicijnen. 

Zwangerschap
Over het gebruik van dit medicijn tijdens de zwangerschap is nog te weinig bekend. Meld het aan uw arts en apotheker als u zwanger bent, of binnenkort wilt worden. Samen kunt u bespreken wat het risico voor de baby is als u doorgaat met het medicijn. Of wat het risico voor u of uw baby is als u met het medicijn stopt. Uw arts zal dit medicijn alleen adviseren als het met een dieet alleen niet lukt om de hoeveelheid fenylalanine in het bloed laag te houden.

Borstvoeding
Wilt u borstvoeding geven? Overleg dan met uw arts of apotheker. Gebruik dit medicijn NIET als u borstvoeding geeft. Het is niet bekend of dit medicijn in de moedermelk komt en of het slecht voor de baby is. Misschien kan uw arts een ander medicijn voorschrijven. Een medicijn waarvan wel bekend is dat u het veilig kunt gebruiken. Of u kunt kunstvoeding geven.

Stop niet zomaar zelf met dit medicijn! 

Als u stopt met dit medicijn, kan de hoeveelheid fenylalanine in het bloed weer stijgen. Het kan zelfs hoger worden dan voordat u met dit medicijn begon. Uw klachten kunnen dan weer terugkomen of erger worden.

Ja, u heeft een recept nodig.

Sapropterine is sinds 2007 internationaal op de markt. Het is op recept te krijgen onder de merknaam Kuvan en als het merkloze Saproterine in oplosbare tabletten en als poeder voor drank.

Deze tekst is opgesteld door het Geneesmiddel Informatie Centrum van de KNMP. Deze tekst is gebaseerd op de bijsluiter van het beschreven medicijn en op andere, wetenschappelijke bronnen. Zoals medische richtlijnen, standaarden en literatuur. Bent u benieuwd hoe het apotheek.nl-team dit doet? Bekijk dan de video. Hoewel bij het opstellen van de tekst uiterste zorgvuldigheid is betracht, is de KNMP niet aansprakelijk voor eventuele schade die zou kunnen voortvloeien uit enige onjuistheid in deze tekst. De officiële bijsluiter van dit medicijn vindt u bij het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen op: www.cbg-meb.nl.